Emofilia A grave in bambini non-trattati o minimamente trattati: Fattore VIII ricombinante nella formulazione con saccarosio
La sicurezza e l'efficacia di una formulazione con saccarosio di Fattore VIII ricombinante ( rFVIII-FS; Kogenate FS ) è stata valutata in pazienti precedentemente non-trattati e minimamente trattati, affetti da forma grave di emofilia A ( FVIII inferiore a 2% ).
I pazienti ( 37 non-trattati, 24 minimamente trattati ), di età compresa tra 0.1-25.7 mesi, sono stati sottoposti a trattamento con rFVIII-FS per complessivi 9.141 giorni di esposizione, con una media di 114 giorni di esposizione ( range: 4-478 ), in terapia profilattica o a richiesta.
L'89% di tutti gli episodi di sanguinamento è stato trattato efficacemente con 1 infusione ( 74% ) o 2 infusioni ( 15% ).
La risposta clinica alla prima infusione per ogni episodio di sanguinamento è stata valutata come eccellente nel 58% dei casi, o buona nel 33% dei casi.
FVIII-FS ricombinante è stato utilizzato in 27 procedure chirurgiche, soprattutto nell’impianto di catetere, tutte condotte senza complicanze emorragiche.
I valori medi di recupero di FVIII ( circa 2%/kg/UI ) erano come quelli previsti per ogni FVIII concentrato autorizzato.
L’incidenza di formazione di anticorpi neutralizzanti FVIII è stata pari al 15%.
Oltre alla formazione di inibitori, 3 eventi avversi sono stati classificati come probabilmente correlati al farmaco, per un tasso totale di eventi avversi legati al farmaco di 0.14%.
Non è stata osservata nessuna sieroconversione virale.
Nel complesso, Kogenate FS ha dimostrato un’eccellente efficacia e sicurezza nella terapia dei bambini con forma grave di emofilia A. ( Xagena2005 )
Kreuz W et al, Thromb Haemost 2005; 93: 457-467
MalRar2005 Emo2005 Farma2005
Indietro
Altri articoli
Profilassi con Wilate, un concentrato di fattore di von Willebrand e fattore VIII, in bambini e adulti affetti dalla malattia di von Willebrand
La profilassi a lungo termine con un concentrato di fattore di von Willebrand ( VWF ) è raccomandata nei pazienti...
Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec nel trattamento dell’emofilia A grave causata dalla mancanza del fattore VIII
Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una...
Emofilia A: espressione pluriennale del fattore VIII dopo trasferimento del gene AAV
L'obiettivo della terapia genica per i pazienti con emofilia A è quello di impartire in modo sicuro un'espressione stabile del...
Turoctocog alfa pegol: un nuovo Fattore VIII a emivita prolungata efficace nel controllo dell’emostasi in chirurgia maggiore e minore nei pazienti con emofilia A grave di tutte le età
Su Haemophilia ( 2020; 26:450–458 ) sono stati pubblicati i risultati globali dello studio ( Panthfinder 3 e 5 )...
Hemlibra nella prevenzione o nella riduzione del sanguinamento nei pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII
Hemlibra trova indicazione nella prevenzione o nella riduzione del sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A ( un disturbo emorragico ereditario...
Approvato dalla FDA Hemlibra per i pazienti con emofilia A con o senza inibitori del Fattore VIII
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato Hemlibra ( Emicizumab-kxwh; Emicizumab ) per via iniettiva per la...
PRAC, non vi è alcuna evidenza di differenza nello sviluppo degli inibitori tra le classi di medicinali a base di Fattore VIII
Il Comitato di Valutazione dei Rischi per la Farmacovigilanza ( PRAC ) dell'EMA ( European Medicines Agency ) ha completato...
Trasferimento genico AAV5-Fattore VIII nella forma grave di emofilia A
I pazienti con emofilia A si basano sul Fattore VIII esogeno per prevenire il sanguinamento nelle articolazioni, nei tessuti molli...
Susoctocog alfa per il trattamento delle emorragie negli adulti con emofilia A acquisita causata da anticorpi contro il Fattore VIII
Ci sono delle forme di emofilia cosiddetta acquisita che possono comparire dopo i 60 anni. In genere questi casi sono...
Medicinali contenenti il Fattore VIII: rischio di sviluppo di inibitori nei pazienti che iniziano il trattamento per l’emofilia A
L’EMA ( European Medicine Agency ) ha avviato una rivalutazione dei medicinali contenenti il Fattore VIII per valutare il rischio...